紧凑型基因编辑酶可以实现更有效的临床治疗

研究人员用工程化的 AsCas12f 进行了动物测试，将其与其他基因配对，并将其注射到活体小鼠身上。 积极结果表明，AsCas12f 工程化可用于人类基因治疗，例如治疗血友病。

该团队发现了许多可用于改进 AsCas12f 系统的组合。 然而，他们承认，所选择的突变可能不是所有可用混合物中最好的。 接下来，机器学习或计算建模可用于对组合进行更彻底的分析，以预测哪些组合可能会提供更大的改进。

正如作者指出的，将相同的方法应用于其他 Cas 蛋白可能会产生能够靶向多种基因的高效基因组编辑酶。 AsCas12f 的紧凑尺寸对于 AAV 可传递基因和伙伴基因（例如表观基因组修饰剂和碱基编辑器）很有吸引力。 我们新设计的 AsCas12f 系统可能是一个有前途的基因组编辑平台……此外，通过对我们的评估系统进行适当的调整，我们可以将这种方法应用于基因组编辑范围之外的酶。

来源和详细信息：
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/compact-gene-editing-enzyme-could-enable-more-effective-clinical-therapies/